WhiteLab Genomics lève 26 M$ pour dessiner par IA les vecteurs qui portent une thérapie génique jusqu'au cerveau

WhiteLab Genomics, société française fondée en 2019 et installée à Paris, Boston et Montréal, a annoncé le 6 octobre 2026 une levée de 26 M$ en série B, menée par AVP. Yaday Health et Blast Club entrent au capital, aux côtés d'Omnes Capital et du Debiopharm Innovation Fund, déjà présents depuis la série A de 10 M$ de septembre 2022, qu'ils avaient co-menée. François Robinet, associé gérant d'AVP, et Daniel Teper, associé gérant de Yaday Health, rejoignent le conseil d'administration.

Le problème n'est pas le gène, c'est le transport

Une thérapie génique consiste à introduire des instructions génétiques dans des cellules pour changer leur comportement. L'obstacle le plus tenace n'est pas d'écrire ces instructions, mais de les amener là où il faut. Le véhicule le plus employé est un virus adéno-associé, ou AAV, un petit virus rendu inoffensif et chargé du gène à livrer.

Le cerveau est l'un des organes les plus difficiles à atteindre, parce que la barrière hémato-encéphalique, qui protège le système nerveux, arrête la plupart des médicaments. Franchir cette barrière sans chirurgie est, selon le directeur général de WhiteLab, David Del Bourgo, l'un des plus gros problèmes non résolus de la médecine génomique. Beaucoup de thérapies géniques destinées au cerveau sont donc injectées directement dans le cerveau ou dans le liquide céphalorachidien. Quand on les injecte dans le sang, une grande partie du vecteur se retrouve dans le foie, un organe qui capte massivement les AAV. Ce n'est pas un détail de biodistribution : la notice américaine de Zolgensma, une thérapie génique à base d'AAV9 contre l'amyotrophie spinale, porte un avertissement encadré sur l'atteinte hépatique grave et l'insuffisance hépatique aiguë, avec des cas mortels rapportés. Le 14 novembre 2025, la FDA a ajouté un avertissement encadré du même ordre à Elevidys, thérapie génique contre la myopathie de Duchenne, après deux décès par insuffisance hépatique aiguë, et en a restreint l'indication.

Ce que fait WhiteLab Genomics

La société ne fabrique pas de médicament. Elle conçoit les briques de livraison : capsides d'AAV, vecteurs non viraux comme les nanoparticules lipidiques, et promoteurs synthétiques, ces séquences qui commandent où et quand un gène thérapeutique s'exprime. Sa plateforme ALFRED, pour AI-Led Framework for Rational Exploration in Drug Design, propose des séquences par apprentissage automatique, que la société teste ensuite en laboratoire puis chez l'animal. L'intérêt revendiqué est d'écarter très tôt les mauvais candidats, là où le criblage expérimental classique teste à l'aveugle des centaines de millions de variantes.

Ces briques validées sont vendues ou licenciées à des laboratoires, et la société veut en garder certaines pour son compte. Elle travaille avec Sanofi, Cytiva (Danaher), l'Institut du Cerveau, l'Institut Imagine, l'université du Massachusetts et l'Institut de la Vision, et elle est lauréate de French Tech 2030.

Le résultat qui porte la levée

Avec le laboratoire GENOV de l'Institut du Cerveau, autour de Françoise Piguet, WhiteLab a conçu par ALFRED des AAV nouveaux et les a testés chez la souris. Présentés au congrès de l'American Society of Gene and Cell Therapy en mai 2026, les résultats montrent, après une seule injection intraveineuse, un enrichissement de l'ADN du vecteur dans le cerveau environ cinquante fois supérieur à celui d'AAV9, le vecteur de référence, sans signal détectable dans le foie. Ce chiffre vient de la presse spécialisée et des déclarations de la société, et non d'une publication en revue à comité de lecture. Le communiqué de la levée reprend le résultat sans le chiffre, et parle d'un rapport cerveau sur foie élevé. La société dit poursuivre les études chez des animaux plus gros, et présentera de nouvelles données au congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire, du 27 au 30 octobre 2026, avec le laboratoire GENOV, Sanofi, Cytiva et l'Institut Imagine.

Pourquoi maintenant

Le passage de la barrière du cerveau est devenu un objet d'achat pour les grands laboratoires. Le 16 septembre 2026, Novartis a levé son option pour acquérir, contre 125 M$, la plateforme de livraison cérébrale de la société Sironax. Le 5 octobre 2026, la veille de l'annonce de WhiteLab, Genentech a pris une licence mondiale sur AL050, une enzymothérapie contre la maladie de Parkinson qu'Alector fait passer dans le cerveau grâce à sa propre technologie de franchissement, pour 100 M$ à la signature et jusqu'à 1,17 Md$ d'étapes. Le produit d'Alector est une enzyme, et la plateforme achetée par Novartis vise des anticorps, des peptides et des protéines, mais aussi, selon le communiqué de Sironax, des thérapies géniques. Ces deux opérations fixent donc un prix pour la capacité d'entrer dans le cerveau, et c'est cette capacité que WhiteLab vend.

À quoi sert l'argent

La levée finance l'extension des programmes de validation chez l'animal au-delà des AAV, vers les vecteurs non viraux et les charges génétiques programmables, et le développement commercial. La société renforce ses opérations de Boston, qui servent de relais avec l'industrie pharmaceutique nord-américaine, veut s'implanter sur la côte Ouest des États-Unis et explore le Japon et la Corée du Sud.

Ce qui reste à prouver

Tout repose sur la souris. Or l'histoire récente du domaine invite à la prudence : AAV-PHP.B, une capside sélectionnée chez la souris, avait produit un passage spectaculaire dans le cerveau, puis Hordeaux et ses coauteurs ont montré en 2018, dans Molecular Therapy, que cette propriété était limitée à une seule lignée de souris et ne se retrouvait ni chez une autre lignée courante ni chez le primate non humain. Le même travail signalait une toxicité aiguë sérieuse chez le primate après administration systémique d'une dose élevée. Un enrichissement de cinquante fois chez la souris ne dit donc rien de ce qui se passera chez l'homme tant que les résultats chez des animaux plus proches ne sont pas publiés. Enfin, WhiteLab vend des briques : son modèle dépend de partenaires industriels qui les intègrent dans un médicament, et la société n'annonce à ce jour aucun essai chez l'homme.