Specific Biologics lève 35 M$ en série A pour couper dans l'ADN la cause héréditaire la plus fréquente de la maladie de Charcot

Specific Biologics a annoncé le 2 novembre 2026 une levée de 35 M$ en série A, sursouscrite selon la société. Hatteras Venture Partners la mène, avec Lumira Ventures et adMare BioInnovations, déjà investisseurs, et quatre nouveaux venus : Genesys Capital, le fonds sciences de la vie de BDC, DeepWork Capital et Seido Capital. La société est installée à Toronto, au Canada, et dirigée par Brent Stead.

La maladie : une répétition de trop dans un gène

La sclérose latérale amyotrophique, appelée en France maladie de Charcot, détruit peu à peu les neurones qui commandent les muscles, et elle est mortelle. Dans une partie des cas, elle est héréditaire, et la cause génétique connue la plus fréquente est une expansion dans le gène C9ORF72 : un court motif d'ADN répété des centaines de fois au lieu de quelques unes, selon le communiqué. La même expansion est associée à une démence frontotemporale.

Ce que fait la société

Dualase est un outil d'édition du génome qui cible l'ADN en deux points pour retirer la répétition anormale, en préservant les séquences normales du gène. Il est assez compact pour tenir dans un seul vecteur viral de type AAV, injecté directement dans le système nerveux central. Sur des cellules de patients atteints de SLA, la répétition s'est presque entièrement effondrée selon la société, et chez l'animal les marqueurs de la maladie ont été corrigés sans effet hors cible détecté. La société dit avoir obtenu des résultats précliniques sur plusieurs autres répétitions en cause dans des maladies neuromusculaires, et compte plus de quarante maladies génétiques liées à ce type d'expansion.

L'argent doit mener le premier candidat jusqu'à une preuve de concept sur biomarqueurs, dans la première cohorte d'un essai adaptatif de phase I/II chez des malades porteurs de l'expansion.

Pourquoi ce pari maintenant

La cible a déjà coûté un échec. En mars 2022, Biogen et Ionis ont arrêté BIIB078, un oligonucléotide qui visait l'ARN produit par la répétition de C9ORF72 : en phase 1, sur 106 malades, il n'a montré aucun bénéfice clinique par rapport au placebo. Specific Biologics ne cherche pas à neutraliser ce que le gène fabrique, elle retire la répétition de l'ADN lui même, par un vecteur viral injecté dans le système nerveux central.

Le second élément est réglementaire. En avril 2023, la FDA a autorisé Qalsody, de Biogen, dans une autre forme héréditaire de SLA, celle du gène SOD1, en autorisation accélérée fondée sur la baisse d'un biomarqueur sanguin, les neurofilaments à chaîne légère. Une preuve de concept sur biomarqueurs, celle que vise la série A, n'est donc plus seulement une étape de laboratoire : c'est le type de donnée sur lequel l'agence américaine a déjà accepté de se prononcer dans cette maladie.

Ce qui reste à prouver

Tout ce qui est publié a été obtenu sur des cellules et chez l'animal. Personne n'a encore reçu Dualase. Il faudra montrer qu'une injection dans le système nerveux central corrige l'ADN dans assez de neurones moteurs, sans couper ailleurs dans le génome, et que la baisse d'un biomarqueur se traduit chez les malades par un ralentissement de la maladie. Le communiqué ne donne ni la date de début de l'essai, ni le nombre de patients de la première cohorte.